НМИЦ здоровья детей Минздрава России

стал одним из трёх Федеральных медицинских центров, где уже прошло введение двум детям с мышечной дистрофией Дюшенна нового дорогостоящего генозаместительного препарата Деландистроген моксепарвовек (Элевидис). 🇷🇺Россия – одна из первых стран, где стал доступен препарат Элевидис – он считается одним из самых дорогих в мире. ✔️Благодаря Фонду помощи детям с тяжёлыми и редкими заболеваниями «Круг добра», созданному в 2021 году Указом Президента России, детям с мышечной дистрофией Дюшенна будет доступен Элевидис – первый в мире препарат однократного введения не просто патогенетической, а именно генозаместительной терапии МДД. Препарат превносит в организм укороченную, но функциональную копию самого длинного гена – дистрофина, который отвечает за жизнедеятельность мышечной ткани. Элевидис должен значительно расширить когорту детей с МДД, для которой есть патогенетическое лечение, а значит увеличится количество детей, у которых удастся остановить развитие тяжёлого орфанного заболевания. Препарат открывает новую страницу в лечении миодистрофии Дюшенна, которая еще недавно была генетическим убийцей мальчиков №1 в мире. 📽️Подробнее в сюжете программы “Сегодня” на “НТВ”